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医保药品目录—孤儿药研发的切入点

2018-09-19 10:21中华中医药在线编辑:中华中医人气:


医保药品目录—孤儿药研发的切入点

罕见病(rare disease)是指发病率极低、患病人数相对很少的疾病或病变,其诊疗难度较大、治疗手段稀缺。

罕见病用药是指用于治疗、诊断、预防罕见疾病的药品,包括但不限于药物、疫苗、诊断试剂等,也被称为“孤儿药”(orphan drugs)。在目前已发现的约7 000 种罕见病中,只有 1% 的罕见病有针对病因的有效治疗药品,但是价格昂贵,多数患者难以承受。

1、激励政策“纷至沓来”

自20世纪80年代以来,孤儿药的开发问题逐渐引起社会关注。美国在1983年率先出台《孤儿药法案》,随后欧盟、日本、中国香港、中国台湾等地区均相继实施了“孤儿药”管理和审批的法律法规,以促进企业对“孤儿药”研发的投入。近年来,我国也出台了一系列鼓励孤儿药开发的政策法规文件,如表1所示。我国罕用药相关政策主要体现在鼓励研发方面,国务院、国家食药监总局先后发布了罕见病用药特殊审批、专门通道、优先审评、加快上市等的规定和实施措施。由此可以预见,孤儿药今后在中国会有一个比较好的发展,这对于深受罕见病困扰的中国患者来说也是一件利好。

表1 我国现行的罕用药政策法规文件

2、支付“瓶颈”

据了解,目前孤儿药的处方量已经超过总处方量的 1/5,罕见病领域依然有大量未满足的临床需求。预计2022年孤儿药全球市场规模将会达到2090亿美元,而且每年的平均增长幅度都在 10%以上。孤儿药已经成为全球最先进、尖端新药的开发和生命科学研究工具开发的主战场。近年来,中国医药企业开始看到孤儿药市场蕴藏的巨大价值,纷纷进行孤儿药研发布局。

孤儿药一个明显的特点是其治疗费用高昂。有分析指出,美国 2016 年治疗罕见病每例患者的平均费用约14万美元(约为88万人民币)。高昂的治疗费用,意味着罕见病患者普遍依赖医疗保障体系才可能完成相应的治疗。鉴于这种情况,药企在谋划孤儿药研发布局时,首先要考虑支付问题。优先开发那些纳入公共医保体系的药物,才能尽可能规避上市风险。

3、医保“兜底”

国内一些地区对于罕见病治疗给予了相应的医疗补贴,如青岛、浙江和上海。2017 年,国家医保部门也以谈判的方式将个别孤儿药纳入医疗保险报销范畴。

2012年,青岛市人民政府办公厅发布了《关于建立城镇大病医疗救助制度的意见(试行)》。本意见首开先河,第一次明确将罕见病纳入大病医疗保障体系中,实现了罕见病医疗保障制度的从无到有。截至2015年上半年,纳入门诊大病保障的罕见病种达到20种。以戈谢氏病为例,实际药品费用医疗保障部分占 92%、个人自负部分占 8%左右,患者年均自负 10.47 万元。

2015 年浙江省建立罕见病保障机制,在全国率先实行罕见病目录遴选和药品谈判,将格列卫等 15 种药品纳入大病保险支付范围。2016 年浙江省将戈谢氏病、萎缩侧索硬化症(渐冻症的一种)、苯丙酮尿症等 3 种罕见病纳入基本医疗、大病保险和医疗救助的三重保障体系。

2011年成立了上海市少儿住院互助基金,把戈谢氏病、法布雷病、庞贝病和粘多糖贮积症纳入支付范围,在新华医院、儿童医院和瑞金医院这三个定点医院的专科门诊进行治疗。同时,针对苯丙酮尿症、枫糖尿症等12 种可防可治的遗传性罕见病,上海市成立了专门的保障基金,由医保、民政和红十字会共同筹资并管理。

2017年版医保药品目录中收录的的55种罕用药共覆盖17 种罕见病,涉及血液疾病、骨及软骨病变、先天性代谢异常 、脑部或神经系统病变、免疫疾病、皮肤病变、消化系统病变、内分泌疾病等多个治疗领域。其中甲类目录罕用药19 种,覆盖11种罕见病;乙类目录罕用药36 种,覆盖13种罕见病。如表2所示。

(来源:未知)

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